Athenex 宣佈 Klisyri® (tirbanibulin) 從歐洲藥物管理局 (EMA) 的面部或頭皮光化性角化病治療中獲得人用醫藥產品委員會 (CHMP) 正面評價

紐約水牛城, May 21, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) — Athenex, Inc. (NASDAQ: ATNX) 作為一家致力於新藥發現、開發和商業化的全球生物製藥公司，今天宣佈其合作夥伴 Almirall (Almirall, S.A., BME: ALM) 從歐洲藥物管理局 (EMA) 的人用醫藥產品委員會 (CHMP) 已獲得 Klisyri® (tirbanibulin) 監管批准的正面評價，用於面部或頭皮光化性角化病 (AK) 的局部治療。

Tirbanibulin 是一種新型局部同類第一的微管抑制劑，具有選擇性抗增殖作用機制，基於其簡短的治療協定（每天一次，共 5 天）、經過證實的療效和安全性，在治療中展示明顯進展。

Athenex 行政總裁 Johnson Lau 博士說：「我們欣然接受 CHMP 對 Klisyri® 的正面意見。正面的 CHMP 意見是 Athenex 的第一次成就，並進一步展示 Athenex 透過臨床開發和最終獲得監管批准以促進藥物發現產品的能力。」

我們的合作夥伴 Almirall 於 2 月帶領在美國推出 Klisyri®，並對在歐洲推出 Klisyri® 提供支援。根據 Athenex 與 Almirall 的許可協議條款，前者將符合資格獲得與推出相關的 4,500 萬美元里程碑付款，並將擴展至其他適應症。公司也符合資格獲得額外的銷售相關里程碑付款。協議條款包括根據年度淨銷售額由 15% 起向 Athenex 繳付的分層特許權使用費。

AK 是皮膚科醫務所最常見的診斷之一，而可用數據顯示其估計發病率在歐洲約佔人口的 18% [1,2]。治療是管理該疾病的重要一環，因為疾病可能會惡化成為侵入性皮膚鱗狀細胞癌。

Athenex 於 2020 年 12 月獲得美國食品藥品管理局 (FDA) 批准，將 Klisyri^® (tirbanibulin) 在美國進行商品化，用於局部治療面部或頭皮光化性角化病。

兩項第三期的試驗評估了 tirbanibulin 軟膏 1% 對成人面部或頭皮發生光化性角化病的療效和安全性，其中包括美國 62 個地區共 702 名患者。患者的納入程序經過控制，使面部：頭皮治療部位的比例達到 2:1。患者按 1:1 比率被隨機分配接受 tirbanibulin 軟膏或媒介物軟膏，而藥物須連續五天每天自行施用於臉部或頭皮上 25cm² 的連續治療部位，當中包含 4-8 個典型的 AK 病變。

第 III 期試驗 KX01-AK-003 和 KX01-AK-004 均達到了其主要終點，即在第 57 天面部或頭皮治療範圍內的光化性角化病病變達 100% 清除率，每項試驗均具有顯著統計學意義 (p<0.0001)。在 KX01-AK-003 試驗中，在 44% 接受 tirbanibulin 治療的患者中觀察到病變完全清除，而媒介物治療的組則為 5%。而在 KX01-AK-004 中，在 54% 接受 tirbanibulin 治療的患者中觀察到病變完全清除，而媒介物治療的組則為 13%。此外，tirbanibulin 還在每次試驗中達到病變部分清除 (75％) 的次要終點 (在 KX01-AK-003 試驗中，接受 tirbanibulin 的患者與接受媒介物的患者分別為 68% 和 16%；而 KX01-AK-004 試驗則分別為 76% 和 20%。這兩項結果在統計學上都具重大統計學意義（p<0.0001）。

在這兩項臨床試驗中，患者報告的不良事件主要是短暫的輕度施用部位痕癢和施用部位疼痛。在任何一項臨床試驗中，並沒有患者因 tirbanibulin 或媒介物而出現嚴重的不良事件或停藥。研究人員評估的局部皮膚反應跡象主要是輕度至中度紅斑、脫皮或脫屑，在第 8 天達到峰值（兩項試驗中最高的平均局部皮膚綜合反應得分為 ≤4.3 分，而兩項試驗相差 18 分），並在約兩週後自發緩解。

關於 Klisyri® (tirbanibulin)

Klisyri® (tirbanibulin) 是微管抑制劑，用於局部治療面部或頭皮的光化性角化病。兩項第 III 期研究（KX01-AK-003 和 KX01-AK-004）評估了將 1% (10 mg/g) tirbanibulin 軟膏用於成年人面部或頭皮光化性角化病的效用和安全性。這些研究均達到了其主要終點，即在第 57 天面部或頭皮治療範圍內的光化性角化病病變達 100% 清除率，每項研究均具有統計學意義 (p<0.0001) [3]。

關於光化性角化病

光化性角化病 (AK) 或日光性角化病是一種慢性和癌前皮膚病，主要出現在長時間接觸紫外線的部位。通常出現在臉、耳朵、嘴唇、禿頭皮、前臂、手的後部和小腿。無法預測哪些光化性角化病病變會發展成鱗狀細胞癌。光化性角化病是最常見的癌前皮膚病 [4]。

關於 Athenex, Inc.

Athenex, Inc. 創立於 2003 年，是一家臨床階段的國際生物製藥公司，並致力成為研究與開發下一代癌症治療藥物及將其商業化的領導者。Athenex 設有三個平台，分別為腫瘤創新平台、商業平台及全球供應鏈平台。公司現有的臨床產品系列源自四個不同平台的科技：(1) 以 p-糖蛋白抑制劑為基礎的 Orascovery；(2) Src 酶抑制劑；(3) 細胞療法及 (4) 精氨酸消除療法。Athenex 的員工遍佈全球，致力透過開發更有效及耐受的治療以改善癌症病人的生活。如欲了解更多資訊，請瀏覽 www.athenex.com。

前瞻性聲明

除了歷史上的資訊，所有在新聞稿中的聲明、期望及假設均為前瞻性聲明。這些前瞻性聲明通常通過諸如「預料」、「相信」、「繼續」、「將能」、「估計」、「預期」、「預見」、「目標」、「指導」、「打算」、「可能」、「應會」、「計劃」、「潛在」、「預計」、「初步」、「或許」、「策劃」、「承諾」、「尋求」、「應該」、「將願」、「將會」及類似的用詞作表達。實際結果可能與前瞻性聲明中明確或隱含的結果不同。可能導致實際結果出現重大差異的重要因素包括：我們主要臨床候選藥物的開發階段以及藥物開發、臨床試驗、監管、監管審查和批准有關的不確定性等相關風險；一旦批准，我們擴展製造和商業供應業務，以支持目前和將來的批准產品，以及使我們的產品商業化的能力；成功證明其候選藥物的安全性和功效並及時獲得候選藥物批准的能力（如有）；Athenex候選藥物的臨床前和臨床結果，可能不支持此類候選藥物的進一步開發；與交易對手表現相關的風險，包括我們依賴第三方在 Athenex 業務的某些領域取得成功；我們經營虧損及需要籌集額外資金的歷史；我們滿足融資協議下融資條件的能力以及根據此協議獲得資金的能力存在不確定性；訴訟固有的風險和不確定性，包括所謂的股東集體訴訟；與 2019 冠狀病毒病疫情相關的風險及不確定性，及其對我們的營運、供應鏈、現金流及財務狀況的潛在影響；競爭；知識產權風險；我們能否及時、經濟高效成功整合所收購和合併業務以及實現協同增效的能力存在不確定性；以及在國際及中國開展業務有關的風險；我們製造工廠的發展、營運延遲、生產放緩、停產或其他中斷的風險；以及我們在美國證券交易委員會備案文件中不時提出的其他風險因素，其副本可在我們網站的「投資者關係」部分免費查詢，網址為 http://ir.athenex.com/phoenix.zhtml?c=254495&p=irol-sec 或向我們的投資者關係部門要求提供。本新聞稿中提供的所有資訊均截至本新聞稿發佈之日，除了法律要求，否則我們不承擔任何義務，亦不打算更新這些前瞻性聲明。

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投資者：

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Daniel Lang 醫學博士
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LifeSci Advisors, LLC
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參考文獻

1. Lucas R, McMichael T, Smith W, Armstrong B. Solar ultraviolet radiation: Global burden of disease from solar ultraviolet radiation: World Health Organization, 206.
2. Worldometer. 2020 年歐洲人口。載於 https://www.worldometers.info/world-population/europe-population/存取時間：2020 年 10 月。
3. Blauvelt A, Kempers S, Lain E, et al. Tirbanibulin 軟膏用於光化性角化病第 3 期試驗 New England Journal of Medicine。2021 年 2 月 11;384(6):512-520.。
4. Skin Cancer Foundation（皮膚癌基金會）。Actinic Keratosis Overview（光化性角化病概覽）。載於：https://www.skincancer.org/skin-cancer-information/actinic-keratosis/#:~:text=Actinic%20keratosis%20(AK)%20is%20the,to%20ultraviolet%20(UV)%20radiation 2021 年 1 月。